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18 pacientes, todos curados: La prometedora pastilla experimental contra la leucemia más agresiva




16/03/2023 - 18:03:27

Xataka.- Un nuevo tratamiento podría ayudar a los pacientes de leucemia mieloide aguda, una forma muy agresiva de cáncer. Revumenib, que es el nombre del tratamiento puede administrarse oralmente, en cápsulas o como líquido.

Éxito en el primer ensayo clínico. El primer ensayo clínico de revumenib, el nuevo fármaco experimental para tratar un tipo de leucemia contra el que aún no existen tratamientos específicos aprobados, ha sido un éxito. Los autores del ensayo observaron la remisión completa del cáncer en el 30% de los participantes.

Esta prueba corresponde a la primera de las tres fases de ensayos clínicos a los que tratamientos como éste tienen que verse sometidos. Esto tiene dos implicaciones, siendo la primera y más importante que el camino que tiene por delante hasta su aprobación es aún largo. La segunda es que la muestra de pacientes en los que se ha testado es por ahora limitada, 60 personas.

El objetivo de este ensayo clínico ha sido el de evaluar la seguridad del tratamiento y su actividad antitumoral en pacientes con dos subtipos de leucemias agudas mieloides o linfoides, vinculadas a cambios y mutaciones en los genes KMT2A y NPM1 respectivamente.

Optimismo entre los responsables del desarrollo. Desde la cautela pertinente, los responsables del estudio son optimistas de cara al recorrido este tratamiento hacia su aprobación. “Me siento alentado por estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia oral dirigida efectiva para los pacientes con leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas”, explicaba en una nota de prensa Ghayas Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas.

Issa es uno de los responsables del estudio, publicado recientemente en forma de artículo en la revista Nature, en el que se dan los detalles de este primer ensayo clínico. El tratamiento también mostró unos resultados satisfactorios en cuanto a su seguridad y no se tuvo que interrumpir en ningún participante

A este respecto, Issa señalaba que “las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de menina pueden ser una opción prometedora bien tolerada por paciente y que podría ser un nuevo elemento en la lista de terapias dirigidas contra la leucemia aguda”.

Inhibidor de la menina. Revumenib, denominado durante su desarrollo como SNDX-5613, es un inhibidor de la menina. La menina es una molécula presente en algunos tipos de leucemia y vinculada a la progresión de la enfermedad. La molécula que ejerce de principio activo del nuevo tratamiento se acopla a ésta para inutilizarla, es decir, inhibirla.

Revumenib no es el único tratamiento basado en la inhibición de la menina actualmente en desarrollo. Se trata de fármacos que han mostrado promesas en los ensayos preclínicos, el éxito de revumenib en su primer test clínico abre la puerta a toda una nueva generación de tratamientos.

Un uso combinado. Si bien los responsables del estudio señalan que el nivel de éxito del tratamiento utilizado como monoterapia implica una gran promesa, se espera que los resultados de éste mejoren al utilizarse en combinación con otros tratamientos.

Estas posibles combinaciones serán objeto de las siguientes fases de los ensayos clínicos. Los responsables del desarrollo de revumenib se encuentran ya a la búsqueda de nuevos participantes para estas pruebas. En ellas se seguirán analizando este tratamiento, su eficacia, seguridad y su utilidad en nuevos contextos.

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